Iwakaftor

Iwakaftor
Nazewnictwo
Inne nazwy i oznaczenia
farm.

łac. ivacaftorum, VX-770, nazwa handlowa: Kalydeco

Ogólne informacje
Wzór sumaryczny

C24H28N2O3

Masa molowa

392,49 g/mol

Identyfikacja
Numer CAS

873054-44-5

PubChem

16220172

DrugBank

DB08820

SMILES
CC(C)(C)C1=CC(=C(O)C=C1NC(=O)C1=CNC2=CC=CC=C2C1=O)C(C)(C)C
InChI
InChI=1S/C24H28N2O3/c1-23(2,3)16-11-17(24(4,5)6)20(27)12-19(16)26-22(29)15-13-25-18-10-8-7-9-14(18)21(15)28/h7-13,27H,1-6H3,(H,25,28)(H,26,29)
InChIKey
PURKAOJPTOLRMP-UHFFFAOYSA-N
Właściwości
Rozpuszczalność w wodzie
poniżej 0,05 µg/ml[1]
Niebezpieczeństwa
Karta charakterystyki: dane zewnętrzne firmy Cayman Chemical [dostęp: 2016-05-19]
Globalnie zharmonizowany system
klasyfikacji i oznakowania chemikaliów
Substancja nie jest klasyfikowana jako
niebezpieczna według kryteriów GHS
(na podstawie podanej karty charakterystyki).
NFPA 704
Na podstawie
podanego źródła[2]
0
0
0
 
Jeżeli nie podano inaczej, dane dotyczą
stanu standardowego (25 °C, 1000 hPa)
Klasyfikacja medyczna
ATC

R07AX02, R07AX30

Stosowanie w ciąży

kategoria B[3]

Farmakokinetyka
Okres półtrwania

12 h[4]

Wiązanie z białkami
osocza i tkanek

99%[5]

Metabolizm

wątrobowy (CYP3A4, CYP3A5)[5]

Wydalanie

87,8% z kałem[5]

Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania

doustna

Multimedia w Wikimedia Commons

Iwakaftor (łac. ivacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, wzmacniający działanie białka CFTR.

Mechanizm działania

Iwakaftor zwiększa otwarcie kanału chlorkowego tworzonego przez białko CFTR poprzez fosforylację, niezależnie od adenozyno-5′-trifosforanu (ATP), jednakże dokładny mechanizm jest nieznany[4]. Klinicznie iwakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, poprawę natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1), zmniejszenie ryzyka ponownej kolonizacji pałeczką ropy błękitnej, zwiększoną obecność Prevotella, poprawę klirensu śluzowo-rzęskowego, zwiększenie wskaźnika masy ciała (BMI), normalizację alkalizacji pokarmu w dwunastnicy[6].

Zastosowanie

  • leczenie pacjentów z mukowiscydozą, w wieku 6 lat i starszych, o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549[5]
  • leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H genu CFTR[5]

W 2016 roku iwakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce, w preparacie prostym oraz złożonym z lumakaftorem[7].

Działania niepożądane

Iwakaftor może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥8% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo[8]:

Przypisy

  1. ↑ Ivacaftor, [w:] DrugBank, University of Alberta, DB08820  (ang.).
  2. ↑ Karta charakterystyki substancji niebezpiecznej Ivacaftor sc-364679. Santa Cruz Biotechnology. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).
  3. ↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).
  4. ↑ a b publikacja w otwartym dostępie – możesz ją przeczytać H. Kapoor, A. Koolwal, A. Singh. Ivacaftor: a novel mutation modulating drug. „Journal of Clinical and Diagnostic Research”. 8 (11), s. SE01–SE05, 2014. DOI: 10.7860/JCDR/2014/6486.5158. PMID: 25584290. 
  5. ↑ a b c d e Charakterystyka Produktu Leczniczego Kalydeco 150 mg. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-05-19].
  6. ↑ publikacja w otwartym dostępie – możesz ją przeczytać S.M. Rowe, S.L. Heltshe, T. Gonska, S.H. Donaldson i inni. Clinical mechanism of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator potentiator ivacaftor in G551D-mediated cystic fibrosis. „American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine”. 190 (2), s. 175–184, 2014. DOI: 10.1164/rccm.201404-0703OC. PMID: 24927234. 
  7. ↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-19].
  8. ↑ Full Prescribing Information Kalydeco 150 mg. Agencja Żywności i Leków, 2015. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).

Linki zewnętrzne

  • Strona o leku Kalydeco (iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

  • p
  • d
  • e
  • p
  • d
  • e
R07: Inne leki stosowane w chorobach układu oddechowego
R07A – Inne preparaty stosowane
w chorobach układu oddechowego
R07AA – Surfaktanty
R07AB – Leki stymulujące układ oddechowy
  • doksapram
  • niketamid
  • pentetrazol
  • etamiwan
  • bemegryd
  • pretkamid
  • pretkamid
  • dimeflina
  • mepiksanoks
R07AX – Inne