Lumakaftor

Lumakaftor
Nazewnictwo
Inne nazwy i oznaczenia
farm.

łac. lumacaftorum, VX-9809, nazwa handlowa: Orkambi

Ogólne informacje
Wzór sumaryczny

C24H18F2N2O5

Masa molowa

452,40 g/mol

Identyfikacja
Numer CAS

936727-05-8

PubChem

16678941

DrugBank

DB09280

SMILES
CC1=C(N=C(C=C1)NC(=O)C2(CC2)C3=CC4=C(C=C3)OC(O4)(F)F)C5=CC(=CC=C5)C(=O)O
InChI
InChI=1S/C24H18F2N2O5/c1-13-5-8-19(27-20(13)14-3-2-4-15(11-14)21(29)30)28-22(31)23(9-10-23)16-6-7-17-18(12-16)33-24(25,26)32-17/h2-8,11-12H,9-10H2,1H3,(H,29,30)(H,27,28,31)
InChIKey
UFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N
Niebezpieczeństwa
Karta charakterystyki: dane zewnętrzne firmy Synthonix [dostęp: 2016-05-21]
Globalnie zharmonizowany system
klasyfikacji i oznakowania chemikaliów
Na podstawie podanej karty charakterystyki
Wykrzyknik
Uwaga
Zwroty H

H302, H319

Zwroty P

brak zwrotów P

Klasyfikacja medyczna
ATC

R07AX30

Stosowanie w ciąży

kategoria B[1][2]

Farmakokinetyka
Okres półtrwania

26 h[3]

Wiązanie z białkami
osocza i tkanek

99%[3]

Metabolizm

wątrobowy (CYP3A4)[4]

Wydalanie

51% z kałem[3]

Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania

doustna

Lumakaftor (łac. lumacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Mechanizm działania

Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki[5]. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1)[5]. Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem[5].

Zastosowanie

  • leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR[4]

W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem[6].

Działania niepożądane

Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo[7]:

Przypisy

  1. ↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
  2. ↑ Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
  3. ↑ a b c Lumacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB09280  (ang.).
  4. ↑ a b Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-05-21].
  5. ↑ a b c M.P. Boyle, S.C. Bell, M.W. Konstan, S.A. McColley i inni. A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial. „Lancet Respiratory Medicine”. 2 (7), s. 527–538, lipiec 2014. DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8. PMID: 24973281. 
  6. ↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-21].
  7. ↑ Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg. Agencja Żywności i Leków, 2015. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

Linki zewnętrzne

  • Strona o leku Orkambi (lumakaftor/iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

  • p
  • d
  • e
  • p
  • d
  • e
R07: Inne leki stosowane w chorobach układu oddechowego
R07A – Inne preparaty stosowane
w chorobach układu oddechowego
R07AA – Surfaktanty
R07AB – Leki stymulujące układ oddechowy
  • doksapram
  • niketamid
  • pentetrazol
  • etamiwan
  • bemegryd
  • pretkamid
  • pretkamid
  • dimeflina
  • mepiksanoks
R07AX – Inne